Americký Úrad pre kontrolu potravín a liekov (FDA) schválil prelomovú liečbu detskej leukémie. Terapia, ktorá na trh vstúpi pod názvom Kymriah, dokáže upraviť imunitné bunky pacienta tak, aby s agresívnou formou ochorenia dokázali sami lepšie bojovať.
Nová terapia
Spomínaný úrad tento krok označil za historický, pretože ide o úplne prvé odobrenie bunkovej génovej terapie v Spojených štátoch amerických. Kymriah je vedcami označovaný ako živý liek a v podstate ide o úplne nový spôsob liečby rakoviny.
Na rozdiel od bežných terapií, ako sú chirurgické zákroky a chemoterapia, sa liečba nazývaná CAR-T pripravuje pre každého pacienta zvlášť.
Liek bol schválený na liečbu detí a mladých dospelých do 25 rokov, ktorí trpia formou akútnej lymfoblastickej leukémie a nereagovali na štandardnú liečbu, alebo mali relapsy.
Rakovina krvi a kostnej drene je najčastejším detským rakovinovým ochorením v Spojených štátoch. Približne 3 100 pacientov vo veku 20 rokov a mladších je diagnostikovaných s akútnou lymfoblastickou leukémiou každý rok.
„Vstupujeme do novej sféry medicínskej inovácie s možnosťou preprogramovať vlastné bunky pacienta na útok proti smrteľnej rakovine,“ vyhlásil komisár FDA Scott Gottlieb a dodal: „Nové technológie, ako napríklad génové a bunkové terapie, majú potenciál premeniť medicínu a vytvoriť inflexný bod v našej schopnosti liečiť a dokonca vyliečiť veľa neznesiteľných ochorení.“
Pacientovi sa najskôr z jeho krvných buniek oddelia biele krvinky, ktoré sa preprogramujú tak, aby vyhľadávali a zabíjali rakovinu. Potom sa tieto geneticky modifikované bunky do tela pacienta vrátia.
„Kymriah nielen že poskytuje pacientom novú možnosť liečby, ale takú, ktorá v klinických štúdiách preukázala sľubnú remisiu a mieru prežitia,“ uviedol riaditeľ FDA Centra pre Biologické hodnotenie a výskum Peter Marks.
Dostupnosť liečby
Prvý liečený pacient pred nasadením novej liečby umieral. Momentálne je bez rakoviny už viac ako 5 rokov. Zo 63 pacientov liečených pomocou CAR-T sa 83 percent detí a mladých dospelých pacientov do troch mesiacov uzdravilo.
Metóda však nie je bez rizika. Rýchle množenie buniek CAR-T v tele môže vyvolať život ohrozujúci syndróm, na ktorý však existujú lieky.
Liečba bude spočiatku dostupná iba v 32 nemocniciach a klinikách, ktoré boli špeciálne školené pri podávaní liečby.
Spoločnosť, ktorá liek vyvinula, oznámila, že jednorazová liečba bude stáť 475 000 dolárov pre pacientov, ktorí reagujú na liečbu. Tým, ktorí nereagujú na liečbu v priebehu mesiaca, nebudú účtované žiadne poplatky.
Spoločnosť uviedla, že podniká ďalšie kroky, aby zabezpečila, že si tento liek bude môcť dovoliť každý, kto ho potrebuje. Niektorí však náklady spojené s liečbou kritizujú.
„Rozhodnutie spoločnosti stanoviť cenu 475 000 dolárov za liečbu môže byť považované za obmedzenie,“ povedal zakladateľ a prezident organizácie Pacienti za dostupné lieky David Mitchell a doplnil: „Pamätajme, že americkí daňoví poplatníci investovali viac ako 200 miliónov dolárov do objavu CAR-T.“
Uvedená liečba je už dostupná aj v Európe. „Ak by sme mali takéhoto pacienta, môžeme ho odporučiť na liečbu do Viedne,“ vysvetlila prednostka Kliniky detskej hematológie a onkológie LF UK a DF NsP Bratislava, doc. MUDr. Alexandra Kolenová, PhD. a doplnila, že „ide o náročný proces, preto pacienti pri aplikovaní liečby ležia väčšinou na ARO, lebo zažívajú silnú búrku imunitného systému. Do Viedne sme už niekoľkých pacientov odporučili na skúmanie, ale nespĺňali kritériá“.
Nová terapia
Spomínaný úrad tento krok označil za historický, pretože ide o úplne prvé odobrenie bunkovej génovej terapie v Spojených štátoch amerických. Kymriah je vedcami označovaný ako živý liek a v podstate ide o úplne nový spôsob liečby rakoviny.
Na rozdiel od bežných terapií, ako sú chirurgické zákroky a chemoterapia, sa liečba nazývaná CAR-T pripravuje pre každého pacienta zvlášť.
Liek bol schválený na liečbu detí a mladých dospelých do 25 rokov, ktorí trpia formou akútnej lymfoblastickej leukémie a nereagovali na štandardnú liečbu, alebo mali relapsy.
Rakovina krvi a kostnej drene je najčastejším detským rakovinovým ochorením v Spojených štátoch. Približne 3 100 pacientov vo veku 20 rokov a mladších je diagnostikovaných s akútnou lymfoblastickou leukémiou každý rok.
„Vstupujeme do novej sféry medicínskej inovácie s možnosťou preprogramovať vlastné bunky pacienta na útok proti smrteľnej rakovine,“ vyhlásil komisár FDA Scott Gottlieb a dodal: „Nové technológie, ako napríklad génové a bunkové terapie, majú potenciál premeniť medicínu a vytvoriť inflexný bod v našej schopnosti liečiť a dokonca vyliečiť veľa neznesiteľných ochorení.“
Pacientovi sa najskôr z jeho krvných buniek oddelia biele krvinky, ktoré sa preprogramujú tak, aby vyhľadávali a zabíjali rakovinu. Potom sa tieto geneticky modifikované bunky do tela pacienta vrátia.
„Kymriah nielen že poskytuje pacientom novú možnosť liečby, ale takú, ktorá v klinických štúdiách preukázala sľubnú remisiu a mieru prežitia,“ uviedol riaditeľ FDA Centra pre Biologické hodnotenie a výskum Peter Marks.
Dostupnosť liečby
Prvý liečený pacient pred nasadením novej liečby umieral. Momentálne je bez rakoviny už viac ako 5 rokov. Zo 63 pacientov liečených pomocou CAR-T sa 83 percent detí a mladých dospelých pacientov do troch mesiacov uzdravilo.
Metóda však nie je bez rizika. Rýchle množenie buniek CAR-T v tele môže vyvolať život ohrozujúci syndróm, na ktorý však existujú lieky.
Liečba bude spočiatku dostupná iba v 32 nemocniciach a klinikách, ktoré boli špeciálne školené pri podávaní liečby.
Spoločnosť, ktorá liek vyvinula, oznámila, že jednorazová liečba bude stáť 475 000 dolárov pre pacientov, ktorí reagujú na liečbu. Tým, ktorí nereagujú na liečbu v priebehu mesiaca, nebudú účtované žiadne poplatky.
Spoločnosť uviedla, že podniká ďalšie kroky, aby zabezpečila, že si tento liek bude môcť dovoliť každý, kto ho potrebuje. Niektorí však náklady spojené s liečbou kritizujú.
„Rozhodnutie spoločnosti stanoviť cenu 475 000 dolárov za liečbu môže byť považované za obmedzenie,“ povedal zakladateľ a prezident organizácie Pacienti za dostupné lieky David Mitchell a doplnil: „Pamätajme, že americkí daňoví poplatníci investovali viac ako 200 miliónov dolárov do objavu CAR-T.“
Uvedená liečba je už dostupná aj v Európe. „Ak by sme mali takéhoto pacienta, môžeme ho odporučiť na liečbu do Viedne,“ vysvetlila prednostka Kliniky detskej hematológie a onkológie LF UK a DF NsP Bratislava, doc. MUDr. Alexandra Kolenová, PhD. a doplnila, že „ide o náročný proces, preto pacienti pri aplikovaní liečby ležia väčšinou na ARO, lebo zažívajú silnú búrku imunitného systému. Do Viedne sme už niekoľkých pacientov odporučili na skúmanie, ale nespĺňali kritériá“.
Lekári
Lekárnici
Sestry
Zdravotnícki pracovníci
Foto:
archív, ZdN
Jana Andelová